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Una investigación desarrollada en el Institut Químic de Sarrià (IQS) ha dado un paso adelante en el desarrollo de nuevas plataformas de administración de terapias génicas al diseñar un sistema de nanomedicina inhalada basado en polímeros capaz de mejorar la estabilidad y la eficacia del ARN terapéutico frente al cáncer de pulmón.
La tecnología, fruto de una tesis doctoral, combina química de polímeros, nanotecnología e ingeniería farmacéutica para superar algunas de las principales barreras que limitan la aplicación clínica de este tipo de tratamientos.
El trabajo, realizado por el Dr. Antoni Torres Coll en el Grupo de Ingeniería de Materiales GEMAT – NanoTher Nanotherapies Lab de IQS, plantea una nueva estrategia para administrar terapias basadas en ARN mensajero (mARN) y ARN interferente (siARN) directamente en el pulmón mediante micropartículas inhalables, evitando la degradación del material genético y mejorando su llegada al tejido diana.
El principal avance de la investigación reside en el diseño de nanopartículas de poli(β-aminoéster) (pBAE) mediante una estrategia modular basada en química "click", una técnica que permite modificar de forma precisa las propiedades superficiales de las nanopartículas sin alterar su capacidad para transportar el ARN terapéutico.
Gracias a este enfoque, los investigadores han logrado optimizar aspectos clave como la captación por las células y la especificidad hacia distintos tipos celulares, un requisito fundamental para mejorar la eficacia de las terapias génicas y reducir posibles efectos no deseados.
Uno de los principales retos de las terapias inhaladas es la mucosa pulmonar, que actúa como una barrera natural atrapando gran parte de las nanopartículas administradas.
Para resolver este problema, la tesis incorpora superficies zwitteriónicas, capaces de reducir la adhesión al moco y favorecer la difusión de las nanopartículas hasta el epitelio pulmonar, aumentando así la eficiencia de la administración local del tratamiento.
La investigación también ha abordado el desarrollo de la formulación farmacéutica final en colaboración con la Ludwig-Maximilians-Universität de Múnich.
Mediante la optimización del proceso de spray-drying (secado por atomización), el equipo ha obtenido micropartículas respirables que incorporan las nanopartículas poliméricas y conservan la funcionalidad del ARN durante el proceso de fabricación. Además, el sistema elimina la dependencia de la cadena de frío, una de las principales limitaciones logísticas de muchas terapias génicas actuales.
Aunque el estudio se ha centrado en el tratamiento del cáncer de pulmón, la plataforma desarrollada podría extenderse a otras patologías pulmonares susceptibles de ser tratadas mediante administración local de terapias génicas.
Según los investigadores, el trabajo demuestra la viabilidad de los sistemas basados en pBAE como vectores inhalables y abre nuevas oportunidades para el desarrollo de medicamentos avanzados basados en ARN, un campo con un creciente interés para la industria farmacéutica y biotecnológica.
Más allá de su aplicación médica, este desarrollo pone de manifiesto el papel de la química de polímeros en el diseño de materiales funcionales para aplicaciones biomédicas. La investigación integra disciplinas como la síntesis de polímeros, la nanotecnología, la ingeniería de materiales y la tecnología farmacéutica, consolidando el potencial de la química para desarrollar nuevas plataformas de liberación controlada de fármacos.
Este tipo de avances también refuerza la creciente convergencia entre la industria química, la biotecnología y la fabricación de medicamentos de nueva generación, donde el diseño de materiales inteligentes será un elemento clave para el desarrollo de terapias más eficaces y personalizadas.
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